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Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics 完成

原标题:Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics 完成9000万美元B轮融资

创鉴汇 / 报道

4D Molecular Therapeutics 是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。

过去一个月里,基因疗法领域不断升温,多家大型生物医药公司通过并购专攻基因疗法的生物技术公司来布局基因疗法的开发。继罗氏收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics之后,渤健日前以8亿美元的数额收购开发治疗眼科疾病基因疗法的Nightstar Therapeutics。而今日,辉瑞宣布与基因疗法新锐公司Vivet Therapeutics达成合作:辉瑞收购Vivet公司15%的股权,并确保了辉瑞未来有整体收购Vivet的独家选择权。

本轮融资由 Viking 全球领投,跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus Henderson 投资、辉瑞风投、Biotechnology 价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方 ArrowMark Partners 的投资主管 Tony Yao 加入了公司董事会。

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4D Molecular Therapeutics 表示,这笔资金将用于推进其研发平台和下一代 AAV 基因疗法的研发管线。

根据合作协议,辉瑞将支付5100万美元的先期付款,整个合作数额最高可达6.3亿美元。两家公司将合作开发Vivet的VTX-801V,一款针对威尔逊病(Wilson Disease,WD)的在研基因疗法,它已被FDA和欧盟委员会授予了孤儿药资格。在VTX-801的1/2期临床试验达到预期后,辉瑞公司可选择整体收购Vivet。

该公司的研发重点是 AAV 基因治疗产品。这是该公司首创并自主研发的技术——利用 AAV 载体将基因输送到身体中的任何细胞和器官,以消除疾病。AAV 可以找到一条最佳基因输送路径,还能抵抗原有的抗体,在低剂量的状态中解决病痛。在这项技术上,该公司正处于全球领先的地位。

致力于为罕见遗传性代谢疾病开发新型基因疗法的生物技术公司Vivet,于2016年在法国巴黎成立。2017年5月,该公司完成A轮3750万欧元融资。Vivet正在建立一个基于新型腺相关病毒技术的多元化基因疗法的产品研发管线。

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肝细胞中编码ATP7B蛋白的基因缺陷,使铜的正常胆汁排泄途径失效,导致肝脏和其它器官中过量铜的积累。WD的现有疗法对于许多患者或疗效不佳,或伴有显著的副作用。若未经治疗,WD会导致多种严重程度不一的症状,包括肝纤维化和肝硬化,以及神经和精神症状,这可能是致命的,并且只能通过肝移植治愈。VTX801使用新型改造的AAV载体将ATP7B基因的短小功能型版本转运到携带缺陷基因的肝细胞中,并被转录为治疗性蛋白,有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤和改善肝功能。

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